30 июня 2020 года в режиме онлайн состоялась пресс-конференция «Актуальные вопросы ОМЛ: барьеры и возможности современной терапии», в ходе которой ведущие эксперты в области онкогематологии обсудили проблемы диагностики и лечения пациентов с этим редким заболеванием, говорили о трудностях с проведением оперативного генетического тестирования и необходимости покрытия затрат на его осуществление за счет ОМС. Поговорили также и о возможностях внедрения в клиническую практику инновационной таргетной терапии ОМЛ мидостаурином. Препарат, зарегистрированный на территории России в конце 2019 года, включен Минздравом в заявку, содержащую перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) на 2021 год.

ОБНОВЛЕННЫЕ РЕКОМЕНДАЦИИ

FLT3 — наиболее часто встречающийся вид генетической мутации: при ОМЛ он обнаруживается примерно в 30 % случаев. До последнего времени мутацию FLT3 рассматривали просто как осложнение и серьезный сопутствующий фактор риска при диагностике ОМЛ. Медиана выживаемости таких пациентов была крайне низкой.

Для больных с впервые выявленным ОМЛ обновленные клинические рекомендации 2020 года предусматривают тестирование на экспрессию и мутацию в генах. Это позволит более корректно определять тактику лечения, прогноз и показания к проведению трансплантации костного мозга. Кроме того, подобный шаг поможет внедрить индивидуальный подход к лечению пациентов, острая необходимость в котором давно уже признана специалистами здравоохранения.

В последние клинические рекомендации вошел также еще один важный пункт, касающийся пациентов с впервые выявленным ОМЛ и мутацией в гене FLT3. Речь идет о возможности новой первой таргетной терапии мидостаурином (ингибитором протеинкиназы) в дополнение к стандартной программе лечения таких больных.

ВПЕРВЫЕ ЗА ЧЕТВЕРТЬ ВЕКА

По результатам проведенного за рубежом клинического исследования RATIFY, при применении данного ингибитора протеинкиназы общая и бессобытийная выживаемость у FLT3-положительных пациентов с ОМЛ была более длительной. Продолжительность жизни без развития определенных нежелательных явлений (отсутствие полной ремиссии в течение 60 дней от начала терапии, прогрессирование заболевания или смерть) в группе мидостаурина составила в среднем 8,2 месяца, тогда как среди пациентов, получавших только стандартную химиотерапию, — 3 месяца. До 82 % пациентов с мутациями в гене FLT3+ сталкиваются с рецидивами ОМЛ в течение пяти лет, тогда как лечение препаратом привело к снижению доли пациентов с рецидивом заболевания, при этом меньшее количество из них нуждаются во втором цикле индукции и больше больных, получавших мидостаурин в рамках клинических исследований, остаются в состоянии полной ремиссии.

Таким образом, по мнению экспертов, произошел сдвиг всей парадигмы таргетного лечения пациентов с ОМЛ. Существенно улучшить прогноз для таких больных удалось впервые за 25 лет.

ОПЕРАТИВНАЯ РЕАКЦИЯ

К насущным вопросам относится и оперативность проведения тестов на экспрессию и мутацию в генах при вновь выявленном ОМЛ, а также отсутствие финансирования подобных анализов по системе ОМС. Это значит, что больным необходимо покрывать расходы на обследование самостоятельно либо обращаться в благотворительные фонды и пациентские организации, что затягивает диагностический процесс и негативно влияет на своевременность начала терапии.

Лилия Федоровна МАТВЕЕВА, президент общественной организации инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии “Содействие”» (ВООГ «Содействие»):

— При лечении ОМЛ пациентам иногда бывает необходима трансплантация костного мозга, однако российская государственная система медицинского страхования оплачивает саму процедуру, но не покрывает затраты на поиск неродственного донора, забор, заготовку и доставку трансплантата для последующего выполнения пересадки. Эти весьма существенные траты тоже ложатся на плечи пациентов.

ЗАЯВКА НА РАССМОТРЕНИИ

Минздрав представил список заявок для пополнения лекарственных перечней на 2021 год. Предварительно на включение в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) претендуют 11 средств, в том числе мидостаурин. Заявки прошли документальную экспертизу и одобрены к рассмотрению. Окончательное решение об изменении лекарственных перечней на 2021 год будет принято на заседании специальной комиссии Минздрава.

В ходе пресс-конференции ее участники отметили, что активное развитие онкогематологической сферы в России и появление новых подходов к лечению заболеваний требуют адекватной специализированной помощи, сочетающей в себе множество факторов. Среди них — готовность профильных ведомств и врачебного сообщества изменять тактику терапии на более совершенную, а также повышение осведомленности о новых подходах к лечению и способах его получения. Особенно важными эти факторы становятся, когда речь заходит о таком сложном заболевании, как ОМЛ.

Долгие годы в распоряжении онкогематологов для лечения ОМЛ были только цитостатики, а наши знания о мутациях влияли лишь на прогноз, но не на лечение (разве что на интенсивность химиотерапии). Поэтому отчасти результаты были не слишком оптимистичными: мы могли излечивать таких больных, но это получалось лишь у четверти из них. Более того, в силу возраста мы не могли и все еще не можем даже дать адекватную химиотерапию многим. Но вот наконец количество знаний стало переходить в качество — появились таргетные препараты. Несмотря на то что медианы пока выглядят не так замечательно, как хотелось бы, для некоторых больных это дополнительный шанс на излечение.