​В ходе нового исследования, результаты которого были опубликованы в журнале Neurology Genetics, ученые Джорджтаунского университета обнаружили, что лекарственный препарат, применяемый в терапии лейкоза, улучшает функцию гематоэнцефалического барьера при болезни Паркинсона.

Исследователями было проведено секвенирование полного генома спинномозговой жидкости нового поколения у 75 пациентов с болезнью Паркинсона до и после лечения лекарственным препаратом от лейкемии нилотинибом или плацебо. Продолжительность исследования составила 27 месяцев. Пациенты страдали болезнью Паркинсона в тяжелой форме.  Спинномозговая жидкость пациентов изучалась с помощью эпигеномики, которая представляет собой систематический анализ глобального состояния экспрессии генов в корреляции с продолжающимися клиническими исходами. 

Результаты показали, что нилотиниб инактивировал белок DDR1, разрушающий способность гематоэнцефалического барьера функционировать должным образом. Когда DDR1 был ингибирован, возобновился нормальный транспорт молекул в мозговой фильтр и из него. Также до такой степени снизилось воспаление, что снова стал вырабатываться истощенный в процессе болезни нейромедиатор дофамин. Кроме того, было определено, что лекарственное средство останавливает моторное и немоторное снижение у пациентов, принимавших более высокую дозу в 300 мг. Лекарственный препарат не только задействует систему утилизации отходов в головном мозге, устраняя токсичные белки, но и восстанавливает гематоэнцефалический барьер, позволяя токсичным отходам выходить из мозга и проникать питательным веществам.