Как совместные усилия обеспечивают прогресс в помощи орфанным пациентам

Всемирный день гемофилии отмечается 17 апреля. Несмотря на значительные достижения в области терапии этого орфанного заболевания за последние десятилетия, мировому медицинскому сообществу предстоит еще много работы, чтобы обеспечить большему числу пациентов возможности повышения продолжительности и качества жизни.

Гемофилия относится к редким заболеваниям: согласно отчету Всемирной федерации гемофилии за 2023 год, есть данные о примерно 218 тыс. пациентов с этим диагнозом по всему миру[1]. В России же, согласно регистру Минздрава, живут более 12 тыс. пациентов с гемофилией и другими нарушениями свертываемости крови.

На сегодняшний день гемофилия остается неизлечимым заболеванием, требующим пожизненного лечения и постоянного контроля состояния. Кроме того, потребность в терапии с течением времени растет в связи с увеличением продолжительности жизни пациентов. В связи с этим сохраняется потребность в создании инновационных терапевтических решений, меняющих парадигму лечения. Компания Pfizer привержена развитию лечения гемофилии на протяжении более 40 лет, начиная с внедрения рекомбинантной терапии. Компания продолжает поиск и разработку новых терапевтических методов, повышающих эффективность лечения и обеспечивающих его удобство для пациентов с гемофилией. Одной из таких инноваций, уже зарегистрированной FDA и EMA, является ингибитор пути тканевого фактора (анти-TFPI), который может применяться у пациентов с гемофилией А и В, имеет подкожный путь введения через предварительно заполненную шприц-ручку и удобный режим приема – раз в неделю[2].

Ключевую роль в расширении доступа к лечению и внедрению инноваций для пациентов, страдающих гемофилией, играет сотрудничество. Так, проект Всемирной федерации гемофилии Twinning Program, которую поддерживает Pfizer, способствует партнерству и обмену знаниями между центрами лечения гемофилии и пациентскими организациями в различных странах.

Благодаря тренингам специалисты из развивающихся стран получают доступ к передовым клиническим практикам, диагностическим методикам и протоколам лечения. Цель этой и других комплексных инициатив, объединяющих усилия медицинского сообщества по всему миру – устранение границ, затрудняющих доступ к лечению гемофилии.

[1] World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2023 https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2525.pdf

[2] U.S. FDA Approves Pfizer’s HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) for the Treatment of Adults and Adolescents with Hemophilia A or B Without Inhibitors https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-approves-pfizers-hympavzitm-marstacimab-hncq