Когда регуляторы выдают ускоренное одобрение противораковым препаратам, их основная цель — предоставить пациентам доступ к более эффективным методам лечения. Однако помимо того, что применение многих из таких лекарств, в конечном итоге, не приносит должного результата, не все пациенты готовы на терапию препаратами с недоказанной эффективностью.

Основной недостаток ускоренного одобрения противораковых препаратов, о котором регулярно напоминают представители медицинского сообщества, это отсутствие явных доказательств того, что они действительно продлевают жизнь пациентов и делают ее лучше. Это может стать понятным только спустя многие годы и после проведения серий клинических испытаний. И довольно часто бывает, что препарат не демонстрирует, заявленных производителем результатов. А лечение не только не приносит клинической пользы, но и может иметь много побочных эффектов.

Журнал Lancet Oncology провел опрос, чтобы выяснить, что для людей важнее: быстрый доступ к новому лекарству или уверенность в его клинической эффективности. Всего в опросе приняло участие 870 человек, которые или сами перенесли рак или столкнулись с ним у своих близких. Им дали на выбор 2 противораковых препарата, находящихся в стадии клинических испытаний, но с неопределенной эффективностью или стандартное лечение. Участникам предложили 5 сценариев: первые два были основаны на откликах на стандартную терапию, куда входила ожидаемая продолжительность жизни (от 6 мес. до 2 лет) и физическое здоровье. Оставшиеся 3 варианта касались 2 новых препаратов и их влияния на суррогатную конечную точку выживаемости без прогрессирования — именно так оценивается эффективность, не получивших пока одобрения лекарств. Кроме того, в опрос были включены такие пункты, как уверенность в том, что замедление роста опухоли улучшит выживаемость, а также время ожидания доступа к препаратам (от немедленного до периода в 2 года).

Результаты опроса показали, что при отсутствии доказательств, связывающих суррогатную конечную точку с общей выживаемостью, пациенты были готовы ждать около 8 месяцев для препаратов со слабыми доказательствами общей пользы выживаемости, около 16 мес. для умеренной уверенности и почти 22 мес. для высокой. Быстрее всего получить доступ к таким препаратам хотели люди с самой низкой ожидаемой продолжительностью жизни при лечении стандартными методами, а также пациенты с невысоким уровнем дохода.

Однако некоторые пациенты (за исключением тех, у кого были самые плохие прогнозы) заявили, что считают для себя приемлемым ожидание доказательств преимущества новых противораковых препаратов.

Да, люди действительно ценят возможность быстрого доступа к новым препаратам, — говорят исследователи. — Особенно если варианты лечения ограничены, однако также многие из них готовы ждать, чтобы быть уверенными в качестве получаемого лечения. Однако их голоса не попадают в громкие заголовки, — продолжают свою мысль специалисты. И, тем не менее, политика ускоренного одобрения часто игнорирует интересы тех пациентов, для которых уверенность в пользе от препарата важнее получения быстрого доступа к нему.

Ранее мы уже писали о том, что больше половины противораковых препаратов, получивших ускоренное одобрение, не демонстрирует клинической пользы, а также что экспериментальное лечение оказывается менее эффективным, чем стандартная терапия