Ларотректиниб обладает выраженной эффективностью в лечении опухолей с экспрессией TRK-генов, показали исследователи из Мемориального онкологического центра имени Слоуна — Кеттеринга. Тропомиозин-рецепторная киназа (изоформы TrkA, TrkB и TrkC) регулирует синаптическую силу и пластичность в процессе развития нервной системы, влияет на выживаемость нейронов, их дифференцировку. В некоторых случаях соответствующий TRK-ген (NTRK1, NTRK2 и NTRK3) сливается с другим несвязанным геном (например, ETV6, LMNA, TPM3), что приводит к неконтролируемой TRK-сигнализации, определяющей развитие рака.  Ларотректиниб является экспериментальным селективным ингибитором TRK. В исследование было включено 55 пациентов (средний возраст — 45,0 лет [диапазон —0,3-76,0]) с местнораспространенной или метастатической опухолью, экспрессирующей TRK-ген. Все участники с площадью поверхности тела (ППТ) <1м² получали 100 мг ларотректиниба внутрь 2 раза в день, а при ППТ >1м² — 100мг/м². Согласно полученным данным, ответ на терапию наблюдался у 41 (75% [95% ДИ 61-85]) пациента; 7 (13%) — полная ремиссия, 34 (62%) — частичная ремиссия, 7 (13%) — стабилизация заболевания, 5 (9%) — прогрессирование заболевания и 2 (4%) прекратили терапию из-за клинического ухудшения. Наиболее распространенными побочными эффектами являлись анемия, увеличение значений АЛТ и АСТ, рост массы тела и нейтропения. Стоит отметить, что два ребенка с развитой фибросаркомой после лечения ларотректинибом получили возможность пройти операцию с сохранением конечности. Авторы считают, что полученные результаты значительно ускорят процесс регистрации препарата для клинического применения. Работа была опубликована в журнале The Lancet. Подготовил Антон Клещеногов Источник