Одобрен препарат для терапии врожденной гиперплазии надпочечников

FDA разрешило выход на рынок препарата, прием которого в комбинации с глюкокортикостеродами, демонстрирует эффективность в терапии врожденной гиперплазии надпочечников у взрослых и детей старше 4 лет.

Речь идет о пероральном селективном агонисте рецепторов кортиколиберина I типа, который снижает избыточный уровень выработки надпочечниковых андрогенов и в свою очередь уменьшает объем необходимых для терапии глюкокортикостероидов.

Выдача одобрения была основана на результатах 2 рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследований, включавших 182 взрослых и 103 ребенка соответственно, с  классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГН). В исследовании для взрослых 122 участника получали препарат, а 6 — плацебо. В первые 4 недели доза глюкокортикостероидов была снижена до уровня замещения, а затем скорректирована на основе уровней андростендиона. Прием препарата позволил уменьшить дозу глюкокортикостероидов на 27 % по сравнению с 10 % в группе плацебо. Среди детей (69 — прием лекарства и 24 — плацебо) ежедневные дозы приема глюкокортикостероидов были сокращены на 18 % при терапии новым препаратом по сравнению с почти 6 % увеличением дозы среди тех, кто получал плацебо.

Среди побочных эффектов чаще всего отмечались усталость и головная боль у взрослых и головная боль, лихорадка и рвота у детей.

ВГН — это редкое генетические заболевание, поражающее надпочечники. У таких больных не вырабатывается достаточного количества кортизола и наоборот слишком много андрогенов. Таким людям требуется терапия высокими дозами глюкокортикостероидов, чтобы снижать избыточный уровень андрогенов.