Почти половина препаратов одобренных FDA в ускоренном режиме оказались неэффективны

Менее половины противораковых препаратов, одобренные FDA в ускоренном порядке за период с 2013 по 2017 год, показали увеличение общей выживаемости пациентов или улучшение качества их жизни.

В рамках программы ускоренного одобрения лекарства выпускались на рынок, если они демонстрировали преимущество по суррогатным маркерам. Выживаемость без прогрессирования, ответ опухоли и продолжительность ответа считаются FDA наиболее важными суррогатными маркерами необходимыми для ускоренного утверждения препарата. Эти маркеры опираются в основном на визуализации, которые либо показывают остановку роста опухоли, в случае выживаемости без прогрессирования, либо уменьшения опухоли в случае ее ответа. После ускоренного одобрения компании должны предоставить результаты клинических исследований, которые подтверждают эффективность препарата.

Однако использование суррогатных маркеров при одобрении лекарств не всегда коррелируется с продолжительностью выживания или улучшением качества жизни. Специалисты изучили эффективность 46 ускоренно одобренных препаратов за период с 2013 по 2017 г. 20 из них (43 %) получили полное одобрение после демонстрации увеличения выживаемости или улучшения качества жизни. Но только 9 из них впоследствии получили полноценное одобрение регулятора. 10 препаратов были вообще сняты с производства, а еще 7 не подтвердили свою эффективность после клинических испытаний.

Тем не менее, специалисты считают, что нельзя отказываться от системы ускоренного одобрения, но она нуждается в усовершенствовании.