Исследователи из университета Каролины в Лос-Анджелесе добились получения полноценной скелетной мускулатуры из стволовых клеток человека. Об этом сообщает Nature Cell Biology. Это достижение может стать основой клеточно-заместительной терапии миодистрофии Дюшена. Само по себе получение клеток скелетной мускулатуры из плюрипотентных стволовых – не ново. Уже предпринято много попыток, однако не все из них были успешны. Ученые из Лос-Анджелеса обратили внимание именно на характеристики этих клеток – что с ними не так, почему они не функционируют как здоровые миоциты? Оказалось, все дело в том, что получаемые до этого момента миоциты были недоразвитыми – они не продуцировали белок дистрофин. Именно его дефицит и являет основной причиной миодистрофии Дюшена, а значит, проводить заместительную терапию такими клетками невозможно. Исследователи поняли, что для продолжения работы они имеют просто недостаточно знаний – не были известны все маркеры мышечной ткани и молекулярные каскады, участвующие в процессе дифференцировки. Руководитель группы стал прослеживать нормальное эмбриологическое развитие мышц, чтобы понять, почему получаемые мышечные волокна слишком тонки и коротки. Спустя некоторое время стало понятно, что недоразвитие мышц происходит в результате поступления сигналов от TGF-beta – провоспалительного цитокина. Изолировав мышечные волокна по поверхностным маркерам ERBB3 и NGFR, открытым этой же группой специалистов ранее, удалось отредактировать ген с мутацией, вызывающей миодистрофию Дюшена посредством технологии CRISPR-Cas9. В это же время мыши, на которой моделировалось заболевание, вводили ингибиторы TGF-beta. Результатом эксперимента стала возможность выращивая полностью функционально зрелых мышечных клеток в лаборатории. Это дает надежду на развитие заместительной клеточной терапии заболеваний, связанных с дистрофией мышц. Подготовила Дарья Тюльганова Источник