Ускоренное одобрение противораковых препаратов: оправданна ли спешка?

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) все чаще выдает ускоренное одобрение противораковым препаратам, что позволяет быстрее выводить их на рынок. Но не все представители медицинского сообщества считают это разумным.

В случае ускоренного вывода препарата на рынок FDA допускает в качестве подтверждения его эффективности использование суррогатных маркеров, которые отслеживают, насколько хорошо лекарство уменьшает или останавливает рост опухоли. Эти показатели служат заменой конечных целей показателей лучшей выживаемости и качества жизни. Со своей стороны после получения одобрения компании обязуются проводить клинические испытания, подтверждающие эффективность лекарства.

Но все чаще оказывается, что суррогатные маркеры не коррелируются с увеличением общей выживаемости и улучшением качества жизни. Так 26 из 46 препаратов, получивших ускоренное одобрение в период с 2013 по 2017 год, не продемонстрировали клинической пользы в течение последующих 5 лет. Ранее мы уже писали о том, что экспериментальное лечение также часто оказывается менее эффективным, чем традиционные схемы.

Многие представители медицинского сообщества считают, что использование препаратов, получивших ускоренное одобрение, имеет смысл, когда речь идет о пациентах с метастатическим раком, так как в большинстве случаев у них не так много вариантов терапии. Тогда как в случае с пациентами на ранней стадии с высокими показателями излечения использовать такие схемы лечения стоит с осторожностью.

Кроме того специалисты озабочены тем, что препараты переводятся в категорию полностью одобренных только на основании уменьшения роста опухоли, ее размера или маркеров крови. «Эти показатели не измеряют токсичность препарата, — говорят медики, — но уменьшение размера опухоли может даться пациенту слишком дорогой ценой».

Также специалисты обращают внимание на не всегда корректное проведение клинических исследований, когда контрольная группа может получать не совсем «справедливую» схему лечения, например, без применения текущих стандартов терапии. Это заставляет исследуемый препарат казаться сильнее, чем он есть.

Тем не менее, врачи не призывают отказываться от ускоренного одобрения препаратов, так как иногда на рынок действительно выходят эффективные средства, но, предлагая пациентам ускоренно одобренный препарат, нужно предупреждать их о неопределенности их клинической пользы.