17 апреля – Всемирный день гемофилии. Эта дата была учреждена Всемирной организацией здравоохранения и Всемирной федерацией гемофилии и отмечается с целью повышения осведомленности об этом редком и жизнеугрожающем заболевании, а также стимулирования поиска новых решений для помощи пациентам с различными коагулопатиями.

Обычно гемофилия носит наследственный характер и выявляется преимущественно у мужчин по материнской линии. Согласно ежегодному отчету Всемирной федерации гемофилии на 2022 год, в мире насчитывается более 250 тыс. пациентов с различными формами этого заболевания^[1]. А в России, по данным Минздрава, с таким диагнозом живут около 9 тыс. человек^[2].

Классический подход к терапии гемофилии заключается в заместительном гемостатическом лечении – введении в кровоток пациента недостающего фактора свертываемости крови. Такая терапия подразумевает необходимость постоянного контроля заболевания и не позволяет излечиться полностью. В связи с этим возрастает потребность в поиске более эффективных инновационных решений.

Поиск новых методов лечения гемофилии является важной задачей, которая стоит перед мировым научным и медицинским сообществом наряду с фармацевтическими   компаниями. Международная биофармацевтическая компания Pfizer привержена инновациям в гемофилии более 40 лет, на протяжении которых она активно создает различные методы терапии этого заболевания, в том числе варианты нефакторной терапии, которые могут помочь пациентам как с гемофилией А, так и с гемофилией В и имеют удобный подкожный путь введения[3]^,[4],[5].

Такими, например, являются антитела к ингибиторам пути тканевого фактора (анти-TFPI). Ингибирование активности TFPI может повысить коагуляционную активность и восстановить баланс гемостаза при гемофилии.

[1] Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf

[2] Эксперт НМИЦ гематологии Минздрава России о современных возможностях лечения гемофилии. https://minzdrav.gov.ru/news/2022/04/17/18588-ekspert

[3] Pfizer Hemophilia. Available at: https://www.pfizer.com/disease-and-conditions/hemophilia (Accessed October 2023).

[4] Chowdary P. Anti-tissue factor pathway inhibitor (TFPI) therapy: a novel approach to the treatment of haemophilia. Int J Hematol. 2020;111(1):42-50. doi:10.1007/ s12185-018-2548-6

[5] Mast AE, Ruf W. Regulation of coagulation by tissue factor pathway inhibitor: implications for hemophilia therapy. J Thromb Haemost. 2022;20(6):1290-1300. doi:10.1111/jth.15697