Возможен контроль экспрессии генов у высших млекопитающих

Институт Броуда при Массачусетском технологическом институте (США) представил технологию CRISPR/Cas13, позволяющую безопасно работать с РНК млекопитающих и управлять экспрессией генов. Для выделения оптимального фермента Cas13 команда исследователей под руководством профессора Фэн Чжана изучила 15 микроорганизмов. Наилучшим вариантом стал фермент LwaCas13a (выделен из Leptotrichia wadei), позволяющий с максимальной точностью разрезать целевые участки РНК. Для визуализации авторы продемонстрировали работу «мертвого» варианта Cas13 (способного только связывать РНК, не разрезая) в комплексе с флуоресцентными веществами, которые позволили отслеживать перемещение целевых участков РНК в клетке. В отличие от ранее существовавших инструментов воздействия на РНК, Cas13 не изменяет геном клетки необратимо, а лишь влияет на экспрессию того или иного гена. При этом витальные функции клетки не нарушаются, так как синтез необходимых белков осуществляется в достаточном объёме. Методика вплотную подходит к вопросу использования генетической коррекции в клинической врачебной практике. По словам одного из авторов статьи в «Nature», посвящённой Cas13, Омара Абудайеха – « …метод полезен для изучения генетически обусловленных заболеваний, и не настолько опасен (по сравнению с ранее существовавшими) для их коррекции». Данное исследование перекликается с недавней работой генетиков Калифорнийского университета (Сан-Диего), представивших технологию CRISPR/Cas9 в качестве потенциального средства лечения миотонической дистрофии 1-2 типа, болезни Гентингтона и бокового амниотрофического склероза. Статья была опубликована в «Nature» 4 октября 2017 года. Подготовил Александр Степанов Источник