Состоялась регистрации локального препарата агалсидаза бета для лечения болезни Фабри, произведенного по полному циклу^[1]. Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован компанией «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

Начало поставок локально произведенного препарата планируется в 1 квартале 2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать Фабагал® в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезньюФабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

«Мы стремимся сделать доступными в России инновационные решения для лечения социально значимых заболеваний. Проект по трансферу технологии производства субстанции препарата Фабагал® от клеточной линии завершен в кратчайшие сроки – всего за два года. Сегодня мы можем быть уверены, что все пациенты смогут получить качественное лечение вне зависимости от внешних обстоятельств», - рассказал Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс Фарм».

Проект по локализации полного цикла производства этого препарата в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершила один из ключевых этапов проекта — биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной. Стоимость Фабагала уже на 40% ниже^[2], чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН.

«Своевременное начало лечения позволяет замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить развитие тяжелых осложнений со стороны сердца, почек, нервной и пищеварительной систем», – рассказал Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор Клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедры внутренних, профессиональных болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России.

Широкомасштабный проект кардиологического скрининга, который помогает своевременно диагностировать болезнь Фабри, проводится в России в 2024 года. Его инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова совместно с компанией «Петровакс Фарм». Благодаря проекту каждый врач из любого региона страны может заказать по телефону горячей линии бесплатный молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов риска. Этот социально значимый проект крайне важен для ранней диагностики заболевания, что позволяет вовремя начать терапию.

По материалам пресс-релиза

^[1] Регистрационное удостоверение Фабагал^® ЛП-№(002966)-(РГ-RU) https://grls.minzdrav.gov.ru/GRLS.aspx?isfs=0&regtype=1,6&pageSize=10&order=...

^[2] Государственный реестр лекарственных средств https://grls.minzdrav.gov.ru/PriceLims.aspx?TradeName=%d0%a4%d0%b0%d0%b1%d0%b0%d0%b3%d0%b0%d0%bb&INN=&RegNumber=&OrgName=&Barcode=&OrderNumber=&OuterState=60&PageSize=&OrderBy=pklimprice&OrderType=desc