В феврале 2021 года группа депутатов Государственной думы направила премьер-министру Михаилу Владимировичу Мишустину письмо с аргументированным предложением предусмотреть для детской онкологии отдельный раздел в федеральном проекте «Борьба с онкозаболеваниями». На вопросы о важности этой инициативы ответил главный редактор нашей газеты, президент НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачева, академик Александр. Григорьевич Румянцев

— В первый год действия проекта средства прежде всего были направлены на создание материально-технической базы в учреждениях онкологического профиля, какими являются у нас федеральные онкоцентры или онкодиспансеры в регионах. Но часть пациентов проходят лечение в многопрофильных больницах, не включенных в онкопрограмму. И это касается как раз пациентов с онкологическими заболеваниями кроветворной и лимфоидной тканей. Кроме того, когда разрабатывались клинические рекомендации по онкологии, положенные в основу стандартов лечения и затем тарифов оплаты медпомощи, в первую очередь были «отарифлены» солидные опухоли у взрослых. Поэтому средства шли на эти цели. В 2020 году мы подняли вопрос о том, почему онкогематология взрослых не вошла в онкологическую программу, не была проведена через тарифные сетки, хотя лечение онкогематологических заболеваний обходится дороже, чем терапия солидных опухолей. В 2021 году данное несоответствие было исправлено, но на этом все не закончилось.

Следующий этап — дети. Перспективы и результаты лечения в онкологии детской намного лучше, чем у взрослых. Уровень выживаемости, то есть безрецидивного течения на протяжении 5–10 лет, достигает 82 % случаев. Кроме того, пациентов педиатрического профиля очень мало: в год онкологические заболевания выявляются у 4,5 тыс. детей и у 620 тыс. взрослых. Для пациентов педиатрического профиля разработаны другие программы по поддержке материнства и детства, например «Десятилетие детства» и специальная программа по совершенствованию материально-технической базы детских медицинских учреждений до 2024 года. Однако нацелены эти программы были в первую очередь на учреждения родовспоможения, организацию перинатальных центров, обеспечение контроля за младенческой и детской смертностью. Но, поскольку онкологические заболевания у детей в нашей стране вышли на второе место в структуре детской смертности (уступив первое травмам, несчастным случаям и другим расстройствам), это стало серьезной проблемой.

— Сколько учреждений сейчас специализируется на лечении детей с онкогематологическими заболеваниями?

— Дети, в отличие от взрослых, лечатся в многопрофильных больницах, а не в онкодиспансерах — в системе детского здравоохранения действуют 64 таких центра. В соответствии с програмой организации детских медучреждений у нас сейчас строятся центры еще в пяти городах—Воронеже, Уфе, Казани, Краснодаре и Ростове. Они должны быть возведены к 2024 году, но министр здравоохранения Михаил Альбертович Мурашко недавно сказал, что три центра будут сданы уже до конца 2022 года.

— Насколько отличается модель лекарственного обеспечения больных онкогематологическими заболеваниями у детей и взрослых?

— Система одна, но детские опухоли принципиально отличаются от тех, что развиваются у взрослых. Во-первых, практически все онкологические новообразования в педиатрической практике генетически детерминированы. Пик заболеваемости приходится на период от 2 до 4 лет. Это значит, что первичный инцидент, приведший к развитию опухоли, происходит на стадии внутриутробного развития и взаимоотношения в биологической системе «мать—ребенок» определяют особенности этой опухоли. Поэтому подход к профилактике и лечению детей абсолютно другой. В их жизни нет тех факторов, которые лежат в основе профилактики рака у взрослых,—курения, воздействия токсических продуктов среды.

Кроме того, у детей другая структура заболеваемости. Если у взрослых мужчин на передний план выходят рак легких и желудка, а у женщин — молочной железы и шейки матки, то 50 % диагностированных опухолей в педиатрии происходят из кроветворной и иммунной системы, а еще 25 % — это объемные процессы в ЦНС. Раз опухоли другие, то и методы лечения тоже. Меньшее значение имеют хирургия, лучевая терапия, ставка делается на консервативное лечение соответствующими препаратами. Второе отличие от тактики ведения взрослых состоит в необходимости трансплантации костного мозга и клеточной терапии, позволяющих излечить ребенка. Поэтому у нас разные парадигма и задачи терапии. Цель детских онкологов и онкогематологов — вылечить ребенка, а в случае взрослых пациентов, большинство из которых старше 60 лет, ключевая задача иная — максимально продлить жизнь, по возможности сохранив ее качество. 

  — Пациентские организации жаловались, что представленные проекты стандартов онкологического лечения взрослых не учитывают препараты офф-лейбл. Насколько актуальна эта проблема для детей?

— Все лекарства, применяемые в детской онкологии, — офф-лейбл. Из-за орфанного характера ряда онкологических заболеваний у детей производители не имеют возможности провести полноценные клинические исследования, поэтому во всем мире для терапии пациентов педиатрического профиля используют препараты офф-лейбл. Наше законодательство, увы, этого не учитывает, потому мы и добиваемся внесения регуляторных изменений. Мы обратились к законодателям и ожидаем межпарламентских слушаний, впервые посвященных детской онкологии, где мы поставим вопрос о включении онкологических заболеваний у детей в федеральный проект, о совершенствовании тарифов, снятии проблем, связанных с применением препаратов офф-лейбл. Сейчас наши законодатели готовят нужные документы, чтобы включить использование препаратов офф-лейбл в стандарты лечения и соответственно в стоимость тарифа.

Мы инициировали и другие изменения. Важный вопрос в детской онкогематологической практике—постановка диагноза. Каждый пациент должен иметь возможность получить второе мнение при исследовании морфологического субстрата опухоли. Исследование биоптата должно быть сделано не только с помощью световой микроскопии, но и с применением молекулярно-генетических методов. Проведенный нами специальный анализ показал, что из десяти диагнозов на основе морфологического исследования у пациентов до 18 лет три оказываются ошибочными. А неправильная диагностика приводит к неправильному лечению и плохому результату. Это значит, что у нас есть возможность изменить ситуацию у тех пациентов, у которых лечение не дает успеха. НМИЦ имени Дмитрия Рогачева приказом Минздрава утвержден в качестве одного из референс-центров для детей, больных раком. Любой ребенок, которому ставят диагноз на территории России, имеет возможность перепроверить у нас данные морфологического исследования.

— В начале 2020 года специалисты НМИЦ имени Дмитрия Рогачева жаловались на нехватку базовых онкопрепаратов достаточного качества, после чего власти предприняли ряд мер — например, разрешили повышать цены на ЖНВЛП. Это помогло решить проблему?

— Любые изменения в лекарственной политике могут привести к ухудшению выживаемости онкогематологических пациентов. А коррективы начали вноситься с 2014 года, когда появились санкции. До этого времени на фармрынке России существовала конкурентная среда, а затем был взят курс на выпуск основных препаратов внутри страны и локализацию производства лекарств международных компаний. А введенный впоследствии закон «Третий лишний» влиял на фармрынок и контроль цен на препараты со стороны ФАС. В результате в 2019 году часть производителей с рынка ушли. В то же время из-за роста цен на сырье производители дженериков стали экономить на качестве субстанций.

Мы забили тревогу в январе 2020 года, поставив перед государством ряд вопросов. Тогда правительство разрешило закупать препараты по торговым наименованиям, был организован мониторинг наличия лекарств. Как внештатный детский специалист онколог-гематолог, я еженедельно собираю информацию о лекарственном обеспечении детей в регионах и направляю ее в Минздрав. К сожалению, это делается в ручном режиме. Позиция должна быть иной. Есть два варианта: либо обеспечивать лекарствами централизованно, как было во времена Главного аптечного управления, либо предоставить свободный конкурентный доступ без «третьего лишнего» и ограничения цены. Сейчас мы комбинируем эти подходы.

— Но дефицит пока не преодолен?

— Зато он находится под контролем. По большой группе лекарств вопрос закрыт, а по некоторым препаратам находится на стадии решения под контролем вице-премьера Татьяны Голиковой. Некоторые производители, например Teva и Gedeon Richter, выпускающие дженерики высокого качества, а также ряд компаний, выводивших свои препараты с рынка, добились повышения предельной цены. Мы стараемся, чтобы для онкологически больных детей применялись лучшие в мире препараты, и стремимся добиться 90-процентной выживаемости. Это реальная цифра с учетом грамотной поддержки государства при полном лекарственном обеспечении.

— Может быть, государству следовало бы поддержать фармпроизводителей, готовых обеспечить выпуск нужного объема онкопрепаратов?

— Думаю, мы к этому обязательно придем. Сейчас уже выделяются субсидии, в частности в рамках государственной программы «Фарма—2020», инициированной Министерством промышленности и торговли. Препараты за рубежом дорожают, особенно на фоне пандемии. С иммуноглобулинами, например, катастрофа. Из-за пандемии система сбора плазмы была нарушена, цена на эти препараты взлетела до небес. Производители иммуноглобулинов высокого класса не заинтересованы в том, чтобы поставлять их в Россию, где предельная цена жестко регулируется. Необходимо реагировать на поведение рынка соответствующим образом. Здесь должны быть либо государственные субсидии, либо особые условия закупок. В каких-то случаях, наверное, нужно идти по пути их централизации.

— Какова вероятность того, что закупки онкологических препаратов будут переданы недавно созданному Минздравом ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан»?

— Пока подобные обсуждения не ведутся.

— А в сферу деятельности фонда «Круг добра» онкологические заболевания могут войти?

— Да, по орфанным солидным опухолям. Мы направили в фонд предложение о включении в его компетенцию двух генетических заболеваний, по которым есть орфанозависимые технологии. Как председатель экспертного совета фонда, вместе с 25 экспертами я готовлю специальные методические рекомендации по данным заболеваниям. Просчитываем, сколько пациентов можно пролечить по тем или иным нозологиям, какие лекарства оптимально использовать, потому что выделяемая из бюджета сумма не бесконечна. Но мы должны четко понимать, что условием включения в перечень фонда того или иного заболевания служит эффективность лечения, нужно наладить контроль за этим.

Даже со спинальной мышечной амиотрофией очень много вопросов. Все имеющиеся в мире препараты (нусинерсен, рисдиплам и онасемноген) обсуждались на заседании экспертного совета, решено включить их в перечень для закупки, но их распределение должно быть отлажено. Пациентов много, мы застаем их на разной стадии заболевания, и для некоторых больных эта терапия может оказаться уже запоздалой. Чтобы поставить все с головы на ноги, нам нужен пренатальный скрининг. Если мы будем в первые две недели жизни ребенка устанавливать генетический дефект, тогда и терапия может быть более эффективна. Одна часть проблемы тянет за собой другую.

— Какие онкологические заболевания у детей были предложены фонду?

— Тяжелые случаи нейробластомы, для лечения которых применяются антитела (динутуксимаб бета). Кроме того, группа заболеваний, большей частью связанных с опухолями головного мозга, которые имеют генетический дефект. Недавно разработан ингибитор тирозинкиназы, способный этот дефект заблокировать. Это редкие случаи — таких пациентов может быть от 30 до 50 человек в год

— Эта терапия зарегистрирована в России?

— Нет, потому мы и обратились к фонду. Как главный внештатный специалист, я собрал всю информацию и направил ее в фонд длоя рассмотрения.

— Насколько ощутимо покрывает потребности лекарственного обеспечения детей с онкогематологическими заболеваниями федеральная программа Минздрава «14 высокозатратных нозологий» («14 ВЗН»)?

— Объем финансирования по «14 ВЗН» не увеличивался несколько лет, хотя число нозологий с 2008 года выросло с 7 до 14, и программа будет расширяться дальше. Примерно треть оплаты лекарств детям на сегодняшний день и так проводят некоммерческие организации. Они привозят незарегистрированные лекарства и препараты офф-лейбл, которые мы широко используем. Для нас важно, чтобы в будущем государство разрешило соплатежи. В ФЗ-323 соплатежи в принципе разрешены, но подзаконные акты возможность применения этой модели ограничили: требуется, чтобы услуга была оказана только через бюджетное финансирование, но не комбинированное.

— Оценивалась ли сумма, необходимая для погружения детской онкологии в федеральный проект?

— По сравнению с общим бюджетом это копейки. Речь идет о 4,5 тысячи заболевших в год и о диспансерной группе в 30 тысяч детей. Но это важно, потому что мы лечим больных, для которых вырабатываются новые подходы к терапии. Например, во взрослой онкологии трансплантация пока развивается медленно, а мы в 2020 году сделали 700 таких операций. С открытием новых корпусов НИИ детской онкологии и гематологии 1 февраля 2021 года рассчитываем вскоре выйти на тысячу трансплантаций в год. А нужно полторы тысячи! Развиваемся мы и с точки зрения клеточных технологий — четвертый год единственные в стране в НМИЦ имени Дмитрия Рогачева применяем
CAR-T-терапию у детей.