Представленные в 2022 году на конференции Американского общества гематологов промежуточные данные третьей фазы исследования HAVEN 7 показывают, что эмицизумаб обеспечивает значимый контроль кровотечений у детей с рождения

• Исследование HAVEN 7 проводилось для дальнейшего подтверждения преимуществ профилактического лечения препаратом эмицизумаб младенцев с  тяжелой формой гемофилии А  без ингибиторов фактора VIII с рождения, ранее не получавших терапии или получавших минимальное лечение.
•  В  исследовании у  77,8  % участников не  наблюдалось эпизодов кровотечения, требующих лечения. 

12 января 2023 года в Москве компания Roche объявила промежуточные результаты третьей фазы исследования HAVEN 7, показавшего, что эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) продолжает демонстрировать благоприятный профиль безопасности и эффективный контроль кровотечений у  младенцев (от  рождения до  12 месяцев) с  тяжелой формой гемофилии А  без ингибиторов к  фактору VIII. У  77,8  % участников не наблюдалось требующих лечения кровотечений, а  у  42,6  % их не было вовсе. Эти результаты свидетельствуют в пользу применения эмицизумаба в данной популяции пациентов, для которой он уже одобрен во многих странах мира. Новые данные были представлены на 64-й ежегодной конференции Американского общества гематологов (ASH), прошедшей в Новом Орлеане с 10 по 13 декабря 2022 года. 

Бремя ухода за младенцами с тяжелой формой гемофилии А  значительно для их родителей и людей, которые ухаживают за ними. В руководстве Всемирной федерации гемофилии стандартом лечения считается регулярная профилактика, начатая в раннем возрасте, поскольку исследования показали, что ранняя профилактика улучшает долгосрочные результаты, снижая при этом риск внутричерепного кровоизлияния. Однако многим детям с гемофилией А профилактику начинают только после первого года жизни из-за высокой терапевтической нагрузки. Эмицизумаб применяется с рождения подкожно с разной частотой введения, позволяя выбрать один из вариантов лечения. 

«Эти первоначальные результаты подтверждают пользу начала терапии эмицизумабом с рождения, учитывая, что раннее профилактическое лечение имеет важное значение для младенцев,— отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продукции компании Roche.—Гемофилия может существенно снизить качество жизни пациентов с самого раннего возраста, что особенно тяжело для родителей и людей, осуществляющих уход за ними. Мы продолжаем изучать потенциальные преимущества эмицизумаба для широкого круга пациентов с гемофилией А». 

HAVEN 7—это многоцентровое открытое исследование III фазы, оценивающее эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у младенцев с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Результаты этого промежуточного анализа, включающего данные 54 участников, показали, что у  77,8  % из  них (n = 42) не было требующих лечения кровотечений, а  у  42,6  % (n  = 23)  вообще не  было кровотечений. Ни  у  одного из участников не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, а все те, что потребовали терапии, были травматическими. Всего было 77 кровотечений у 31 (57,4 %) участника, и 88,3 % были травматическими. Среднегодовая частота кровотечений на основе модели (95 % ДИ) на  момент промежуточного анализа составляла 0,40 (0,23–0,65) для кровотечений, потребовавших лечения. 

Профиль безопасности эмицизумаба соответствовал предыдущим исследованиям, новых сигналов в отношении безопасности не наблюдалось. Девять человек (16,7 %) сообщили о нежелательных явлениях (НЯ), связанных с эмицизумабом, все они были местными реакциями в месте инъекции. Восемь (14,8 %) участников сообщили о  12 серьезных НЯ, не связанных с введением эмицизумаба. Случаев смерти, тромбоэмболических явлений или случаев тромботической микроангиопатии не наблюдалось, что подтверждает благоприятный профиль безопасности эмицизумаба. Внутричерепных кровоизлияний не было. 

Первичный анализ будет проводиться на 52-й неделе. У исследования также есть дополнительный семилетний период последующего наблюдения для сбора долгосрочных данных по  безопасности и исходам в отношении здоровья суставов, что еще больше поможет понять преимущества эмицизумаба для этой популяции пациентов. Эмицизумаб одобрен для лечения больных гемофилией А  с  ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах и для людей без ингибиторов к фактору VIII — более чем в 100 странах, включая РФ. Он изучался в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у людей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая 8 исследований III фазы. 

О ПРЕПАРАТЕ ЭМИЦИЗУМАБ 

Эмицизумаб—это биспецифическое антитело к факторам IXa и X.Он связывает факторы IXa и X, белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А.Эмицизумаб представляет собой профилактический препарат в форме готового раствора, который можно вводить подкожной инъекцией раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после начальной дозы раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 года (рег. уд. № ЛП-005110–151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной федерации гемофилии. Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 тысяч человек. 

О ГЕМОФИЛИИ A 

Гемофилия — серьезное наследственное заболевание, связанное с  нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 тысяч людей во всем мире. В зависимости от тяжести заболевания у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения представляют значительную проблему для здоровья, поскольку они нередко вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и постоянному поражению суставов

Список литературы находится в редакции