Исследования возможностей предупреждения и купирования кровотечений у больных гемофилией год от года приносят все новые успехи, поэтому эксперты ежегодно проводят совещания, по итогам которых принимают соответствующие резолюции. Предлагаем вниманию читателей один из трех последних документов по вопросу применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А.

СОСТАВ СОВЕТА ЭКСПЕРТОВ В 2021 ГОДУ 

• Татьяна Андреевна АНДРЕЕВА, к.м.н., гематолог высшей категории, заведующая центром ГБУЗ «Городская поликлиника № 37», городской центр по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) 
• Павел Александрович ЖАРКОВ, д.м.н., профессор кафедры гематологии и клеточных технологий, заведующий отделом патологии гемостаза ФГБУ «НМИЦ ДГОИ имени Д. Рогачева» Минздрава России (Москва) 
• Надежда Ивановна ЗОЗУЛЯ, д.м.н., заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Москва) 
• Владимир Юрьевич ЗОРЕНКО, д.м.н., профессор, заведующий отделением травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Москва) 
• Валерия Николаевна КОНСТАНТИНОВА, к.м.н., гематолог высшей категории ГБУЗ «Городская поликлиника № 37», городской центр по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) 
• Владимир Вениаминович ЛЕБЕДЕВ, к.м.н., детский онколог высшей категории, главный внештатный детский онкогематолог Минздрава Краснодарского края, заведующий отделением онкологии и гематологии с химиотерапией ГБУЗ «Детская краевая клиническая больница» Минздрава Краснодарского края (Краснодар) 
• Андрей Николаевич МАМАЕВ, д.м.н., гематолог высшей категории, с.н.с. Алтайского филиала ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Барнаул) 
• Инна Викторовна МАРКОВА, к.м.н., главный внештатный детский гематолог Ленинградской области, заместитель директора по связям с общественностью НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой (Санкт-Петербург) 
• Виктор Юрьевич ПЕТРОВ, д.м.н., гематолог высшей категории отделения гематологии ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ» (Москва) 
• Татьяна Юрьевна ПОЛЯНСКАЯ, к.м.н., с.н.с. травматолого-ортопедического отделения ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Москва) 
• Александр Григорьевич РУМЯНЦЕВ, д.м.н., профессор, академик РАН, главный детский онколог-гематолог Минздрава России, президент ФГБУ «НМИЦ ДГОИ имени Д. Рогачева» Минздрава России (Москва) 
• Екатерина Эдуардовна ШИЛЛЕР, гематолог высшей категории, главный внештатный гематолог Минздрава Московской области (МО), заведующая отделением детской гематологии ГБУЗ МО «Одинцовская областная больница» (Одинцово)

ИСТОРИЯ ВОПРОСА 

Лекарственный препарат эмицизумаб, являющийся миметиком фактора свертывания крови VIII (FVIII), зарегистрирован в Российской Федерации 15 октября 2018 года для применения в качестве рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственным дефицитом FVIII) с ингибиторами к FVIII, а с 11 декабря 2019 года— и для пациентов с тяжелой формой гемофилии А (FVIII < 1 %) без ингибиторов к FVIII. 

К 2021 году более 10 тыс. пациентов в разных странах получали эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики, из них более 50 пациентов — в России. 

С 1 января 2021 года эмицизумаб включен в «Перечень лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, пациентов после трансплантации органов и (или) тканей». 

Учитывая накопленный опыт, советом экспертов в апреле 2021 года была согласована возможность использования эмицизумаба в соответствии с инструкцией по медицинскому применению, в том числе у пациентов с неосложненной тяжелой формой гемофилии А, несмотря на отсутствие на тот момент указаний на данный вид терапии в национальных рекомендациях. 

ГЛАВНЫЕ УСЛОВИЯ 

Всем пациентам, которые будут переведены на терапию эмицизумабом, необходимо: 

1. обязательное подтверждение тяжести заболевания с определением активности FVIII и наличия или отсутствия ингибитора FVIII в одной из лабораторий (см. список центров ниже). Давность выполнения данного исследования не должна превышать 12 месяцев до  перевода пациента на препарат эмицизумаб;
2. пациентам с тяжелой формой гемофилии А  без ингибиторов требуется дополнительное обеспечение концентратами FVIII из расчета 10 введений в год в разовой дозе 50 МЕ на 1 кг массы тела пациента; 
3. пациентам с ингибиторной формой гемофилии А необходимо дополнительное обеспечение одним из препаратов шунтирующего действия (его выбор по решению лечащего врача должен быть основан на анамнестическом ответе пациента на терапию). Годовая потребность в  препаратах шунтирующего действия на  фоне терапии эмицизумабом определяется из расчета: для эптаког альфа (активированного) — 25 введений в  дозе 90 мкг/кг; для антиингибиторного коагулянтного комплекса — 15 введений в дозе 50 МЕ/кг. Недопустимо одновременное обеспечение двумя шунтирующими препаратами; 
4. пациентам с установленными системами долгосрочного венозного доступа (порт-системы, ЦВК) рекомендуется удаление последних не позднее чем через месяц после начала терапии эмицизумабом при условии эффективного контроля заболевания; 
5. пациенты, переведенные на терапию эмицизумабом, обязаны проходить ежегодный контроль активности FVIII и наличия или отсутствия ингибитора к нему хромогенным методом. 

Советом экспертов в 2021 году принято решение о необходимости актуализации национальных клинических рекомендаций