СОСТАВ СОВЕТА ЭКСПЕРТОВ В 2023 ГОДУ 

• Татьяна Андреевна АНДРЕЕВА, к.м.н., гематолог высшей категории, заведующая центром ГБУЗ «Городская поликлиника № 37», городской центр по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) 
• Татьяна Николаевна БАБАЕВА, к.м.н., ассистент кафедры терапии, гематологии и трансфузиологии ФПК и ППВ (ФГБОУ ВО «НГМУ» Минздрава России), главный детский гематолог Минздрава НСО (Новосибирск) 
• Павел Александрович ЖАРКОВ, д.м.н., профессор кафедры гематологии и клеточных технологий, зав. отделом патологии гемостаза ФГБУ «НМИЦ ДГОИ имени Д. Рогачева» Минздрава России (Москва) 
• Надежда Ивановна ЗОЗУЛЯ, д.м.н., зав. отделением гематологии и нарушений гемостаза ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Москва) 
• Владимир Юрьевич ЗОРЕНКО, д.м.н., профессор, зав. отделением травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Москва) 
• Валерия Николаевна КОНСТАНТИНОВА, к.м.н., гематолог высшей категории ГБУЗ «Городская поликлиника № 37», городской центр по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) 
• Андрей Николаевич МАМАЕВ, д.м.н., гематолог высшей категории, с.н.с. Алтайского филиала ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (Барнаул) 
• Виктор Юрьевич Петров, д.м.н., гематолог высшей категории отделения гематологии ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ» (Москва) 
• Ольга Дмитриевна СЕРДЮК, зав. гематологическим отделением ГБУЗ КОД № 1, главный внештатный гематолог Минздрава Краснодарского края (Краснодар) 
• Екатерина Эдуардовна ШИЛЛЕР, главный внештатный гематолог Минздрава Московской области, гематолог высшей категории, зав. отделением детской гематологии ГБУЗ МО «Одинцовская областная больница» (Одинцово)

ОДОБРЕН ДЛЯ ПРОФИЛАКТИКИ

Эмицизумаб был одобрен для профилактики кровотечений у больных гемофилией А с ингибиторами фактора VIII (FVIII) и тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов FVIII. С 2021 года препарат стал широко доступен в Российской Федерации благодаря включению в программу высокозатратных нозологий. 

В феврале 2023 года EMEA и FDA и в июне 2023 года—Министерство здравоохранения РФ одобрили применение эмицизумаба для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А без ингибиторов со среднетяжелой формой заболевания (FVIII ≥ 1 % и ≤ 5 %) и тяжелым фенотипом кровотечений. 

Мультицентровое исследование корреляции клинического фенотипа и базовой активности FVIII/IX DYNAMO показывает, что в течение года 93 % пациентов со среднетяжелой формой гемофилии имели хотя бы одно кровотечение, требующее терапии концентратами фактора, и 73 % больных перенесли гемартрозы, которые также требовали введения факторов. Возраст первого кровотечения у пациентов с гемофилией средней тяжести приходится на первые три (1–10) года жизни, а возраст первого гемартроза — на семь (4–15) лет¹. 

При этом пациенты со среднетяжелой формой гемофилии А представляют собой группу с высокой гетерогенностью клинических проявлений заболевания от крайне тяжелого фенотипа, аналогичного тяжелой форме заболевания, до фенотипа с редкими, чаще спровоцированными кровотечениями, как у пациентов с легкой формой гемофилии. 

Инструменты для оценки тяжести клинического течения гемофилии, предлагаемые медицинскому сообществу в настоящее время, такие как шкала ISTH-BAТ, являются крайне громоздкими и требуют от 30 до 40 минут для их заполнения. Интегральные методы оценки тяжести нарушений гемостаза, такие как тромбоэластография и тест генерации тромбина, зачастую недоступны в рутинной клинической практике. Кроме того, их применение как рутинный метод для установления тяжести заболевания приведет к значимому и нерациональному повышению стоимости законченного случая пациента с гемофилией и избыточной загрузке сотрудников лабораторий гемостаза. 

ТЯЖЕЛЫЙ ФЕНОТИП 

Группа экспертов разработала критерии тяжелого фенотипа кровотечений у пациентов со среднетяжелой формой гемофилии А, согласно которым пациент с активностью фактора VIII ≥ 1 % и ≤ 5 % считается фенотипически тяжелым и нуждается в раннем назначении профилактической терапии: 

• развитие спонтанного кровотечения, потребовавшего терапии, в  течение первого года жизни;
• развитие первого спонтанного гемартроза в возрасте до двух лет;
• более 10 кровотечений (спонтанных и травматических) в год, потребовавших терапии, у пациентов, не получающих профилактику;
• наличие медицински задокументированного жизнеугрожающего кровотечения в анамнезе. 

Эксперты обсудили представленные критерии и по результатам обсуждения приняли следующие решения: 

1. утвердить указанные выше критерии как критерии тяжелого фенотипа кровотечений у больных с гемофилией А  средней тяжести с активностью фактора ≥ 1 % и ≤ 5 %;
2. к пациентам со среднетяжелой формой гемофилии А  с  активностью фактора VIII ≥ 1 % и ≤ 5 %, которым планируется смена терапии на эмицизумаб, рекомендуется применять следующие критерии: 
• у детей со среднетяжелой формой гемофилии А с активностью фактора ≥ 1 % и ≤ 5 % назначение эмицизумаба может быть рассмотрено при наличии одного из следующих критериев:
   развитие спонтанного кровотечения, потребовавшего терапии, в течение первого года жизни,
   развитие первого спонтанного гемартроза в  возрасте до  двух лет,
   более 10 кровотечений (спонтанных и травматических) в год, потребовавших терапии, у пациентов, не получающих профилактику,
   наличие задокументированного жизнеугрожающего кровотечения в анамнезе; 
• у взрослых со среднетяжелой формой гемофилии А с активностью фактора ≥ 1% и ≤ 5% назначение эмицизумаба может быть рассмотрено при наличии задокументированного жизнеугрожающего кровотечения, состоявшегося на протяжении последних 5 лет при проведении регулярной профилактической факторной терапии.