Тяжелому орфанному заболеванию — фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП) — была посвящена 4-я Международная конференция, которая прошла в Москве 30 июля – 1 августа. На нее были приглашены российские практикующие врачи разных специальностей: педиатры, ревматологи, ортопеды, генетики. Именно педиатрам организаторы мероприятия уделили особое внимание. В конференции приняли участие и зарубежные специалисты из Германии, США, Японии, Беларуси, Грузии, Казахстана, Украины, Молдавии, Эстонии.

Задачей организаторов конференции было привлечь внимание научного, медицинского сообщества к проблеме гетеротопного (внескелетного) костеобразования, обмен опытом в области исследований и терапевтических подходов в профилактике и лечении ФОП и схожих костно-мышечных патологий, а также обсудить перспективы инновационной терапии и возможности современной медицины. Это одно из самых тяжелых среди орфанных заболеваний, приводящее к прогрессирующей инвалидизации.

В настоящее время три инновационных таргетных препарата, позволяющих контролировать ФОП, находятся на разных фазах клинических исследований, один из них — на завершающей, третьей, фазе. Их предварительные результаты очень обнадеживают и врачей, и пациентов, заявил профессор ортопедической молекулярной медицины и руководитель ортопедического молекулярного подразделения в медицинской школе Перельмана в Университете Пенсильвании (США) Фредерик Каплан, считающийся экспертом № 1 в мире по изучению, диагностике и лечению этого заболевания. «ФОП — катастрофическое и пока неизлечимое заболевание, но сегодня у нас есть огромная надежда, что уже в ближайшие 1–2 года появится препарат, который поможет остановить болезнь, а возможно, и полностью излечить сотни пациентов», — отметил профессор Каплан.